Ny medisin for pasienter med akutt myelogen leukemi og avansert systemisk mastocytose nå godkjent av Beslutningsforum.1

Beslutningsforum godkjente 21.10.2019  Rydapt® for behandling av akutt myelogen leukemi (AML) og avansert systemisk mastocytose (SM).1

 

  • Første store behandlingsfremskrittet for AML på over 25 år, for denne pasientgruppen med begrensede behandlingsalternativer og lav forventet levetid3
  • Første målrettede behandling for nydiagnostiserte AML-pasienter med FLT3-mutasjon3
  • I den kliniske studien (RATIFY), som er grunnlaget for godkjennelsen, viste behandlingen i kombinasjon med standard kjemoterapi en 23 % redusert risiko for død i sammenlignet med kjemoterapi alene4

 

Behandlingen er godkjent for voksne med nydiagnostisert FLT3-mutert AML i kombinasjon med standard kjemoterapi (daunorubicin og cytarabin) etterfulgt av høydose cytarabin, og som vedlikeholdsbehandling (monoterapi) for pasienter i komplett remisjon1
Utover dette er behandlingen godkjent for voksne med avansert SM; aggressive systemisk mastocytose (ASM), systemisk mastocytose med assosiert hematologisk neoplasi (SM-AHN) og mastcelleleukemi2.

 

Viktig med ny behandling for AML

I dag finnes det begrensede behandlingsalternativer for pasienter med AML, og pasientenes forventede levetid er lav. Rydapt® er det første store behandlingsfremskrittet på over 25 år for nydiagnostiserte pasienter med FLT3-mutert AML, og er den første og eneste målrettede behandlingen for disse pasientene3,. I den kliniske studien (RATIFY) som er grunnlaget for godkjennelsen, viste behandlingen i kombinasjon med standard kjemoterapi en 23 % redusert risiko for død i sammenlignet med kjemoterapi i kombinasjon med placebo4.

Les mer om Akutt Myelogen Leukemi (AML) →

 

Viktig behandling for avansert SM

Det finnes få behandlingsalternativer for pasienter med avansert SM, og Rydapt® er den eneste godkjente målrettede behandlingen for denne sjeldne sykdomsgruppen2,5.

 

Om RATIFY-studien

Godkjennelsen for behandling av AML-pasienter er basert på data fra RATIFY-studien. Studien er utført i samarbeid med Alliance for Clinical Trials in Oncology og 13 internasjonale grupper. RATIFY er den største kliniske studien på nydiagnostiserte FLT3-muterte AML-pasienter, og resultatene er publisert i New England Journal of Medicine4.
Studien viste statistisk signifikant forbedring av totaloverlevelse (OS) med 23 % redusert risiko for død ved behandling med Rydapt® kombinert med standard kjemoterapi sammenlignet med placebo kombinert med standard kjemoterapi16. Median for totaloverlevelse var på henholdsvis 74,7 måneder og 25,6 måneder (hazard ratio [HR] = 0,77, 95% konfidensintervall [CI], 0,63, 0,95; ensidig p = 0,0078)4

 

Om studien for godkjennelse av behandling av avansert SM

For avansert SM er godkjenningen basert på to enkeltarmede, ublindede multisenter-studier, herunder fase II-studien CPKC412D2201. Dette er det største studien som er utført på denne sjeldne sykdomsgruppen, og resultatene er publisert i New England Journal of Medicine5. Effekten av behandlingen ble vurdert basert på modifiserte Valent-kriterier, hvor pasientenes overordnede responsrate lå på 59,6 % (95% [CI], 48.6, 69.8%). Effekten ble dessuten analysert ved bruk av kriteriene fra 2013 International Working Group-Myeloproliferative Neoplasms Research og Treatment-European Competence Network on Mastocytosis (IWG-MRT-ECNM) (n=113). Resultatene viste en overordnet respons rate på 28.3 % (95% [CI], 20.2, 37.6 %)5.

 

Referanser
  1. Nye metoder, www.nyemetoder.no, sist lest 21.10.2019.
  2. SPC Rydapt® (18.09.2017) avsnitt 4.1
  3. Schiller GJ. High-risk acute myelogenous leukemia: treatment today ... and tomorrow. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2013; 2013:201-208.
  4. Lin TL, Levy MY. Acute myeloid leukemia: focus on novel therapeutic strategies. Clin Med Insights Oncol. 2012;6:205-217.
  5. Stone RM, Mandrekar SJ, Sanford BL, et al. Midostaurin plus Chemotherapy for Acute Myeloid Leukemia with a FLT3 Mutation. N Engl J Med. 2017;377(5):454-464.
  6. Gotlib J, Kluin-Nelemans HC, George TI, et al. Efficacy and Safety of Midostaurin in Advanced Systemic Mastocytosis. N Engl J Med. 2016; 374(26):2530-2541.
  7. Deschler B, Lübbert M. Acute myeloid leukemia: epidemiology and etiology. Cancer. 2006;107(9):2009-2107.
  8. National Institutes of Health (NIH) National Cancer Institute (NCI). Adult Acute Myeloid Leukemia Treatment (PDQ®) http://www.cancer.gov/types/leukemia/patient/adult-aml-treatment-pdq. Sist lest 17.07.2019
NO2002242632
×

Medical Information Request

×

Ask Speakers